深圳子科生物報(bào)道：一項(xiàng)新的分析報(bào)告顯示，兩名診斷患有復(fù)發(fā)性兒童期癌癥的嬰兒，在用盡幾乎所有其他治療方案未能奏效的情況下，接受了使用基因工程改造的T細(xì)胞的人體實(shí)驗(yàn)治療后，在長達(dá)10-16個(gè)月期間成功維持*緩解狀態(tài)。過去這種基于細(xì)胞的方法一直難以在幼兒中實(shí)施。

在美國所有兒科癌癥病例中，高達(dá)25％案例屬于B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）。目前臨床的用于治療1歲和10歲之間的兒童急性淋巴細(xì)胞白血病有幾種選擇，但是這些方法對(duì)于不到1歲的嬰兒來說通常具有更差的預(yù)后。

盡管修飾的或嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞已經(jīng)被證明在治療ALL中高度有效，但是這些癌癥殺傷細(xì)胞必須從每個(gè)個(gè)體患者產(chǎn)生，這對(duì)于沒有足夠量的健康T細(xì)胞以啟動(dòng)CAR-T治療的那些人來說是不可行的，比如說，非常年幼的孩子。為了尋找更好的替代方案，Waseem Qasim及其同事開發(fā)了一種新方法，克服了目前T細(xì)胞治療的這一重大障礙。

研究人員不是借助“調(diào)節(jié)”嬰兒自身的T細(xì)胞以對(duì)抗癌癥，而是制造了一種“通用”T細(xì)胞，能清除了兩個(gè)受試者的血液中的白血病。一個(gè)研究參與者在手術(shù)后兩個(gè)月皮膚出現(xiàn)了移植免疫癥狀，但是在接受類固醇治療和骨髓移植后病癥消退;另一個(gè)患兒沒有經(jīng)歷任何與方案相關(guān)的顯著并發(fā)癥，甚至沒有接受作為后繼治療的骨髓移植。兩個(gè)嬰兒在接受治療后的28天內(nèi)進(jìn)入*緩解，并且自此保持無白血病10和16個(gè)月。

背景：
CAR-T全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效的新型細(xì)胞療法，被認(rèn)為是zui有前景的腫瘤治療方式之一。它的基本原理就是利用病人自身的免疫細(xì)胞來清除癌細(xì)胞。自從魏澤西事件后，自體免疫治療的臨床應(yīng)用已被“剎車”，由于監(jiān)管不力而導(dǎo)致的混亂zui后就由這種很有希望的腫瘤治療方法背了鍋。

相比美國，2016年7月6日，JunoTherapeutics公司的JCAR015產(chǎn)品在針對(duì)成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的Ⅱ期臨床試驗(yàn)中導(dǎo)致2例患者腦水腫死亡而被叫停。7月12日,FDA在審核JUNO遞交的患者知情同意書、試驗(yàn)方案等四項(xiàng)修訂材料后排除JCAR015產(chǎn)品本身問題,宣布許可JCAR015繼續(xù)進(jìn)行臨床試驗(yàn)。JCAR015從試驗(yàn)暫停到恢復(fù)用時(shí)僅僅6天(包括非工作日),遠(yuǎn)超30天的預(yù)期,FDA的積極態(tài)度顯著降低事件對(duì)于CAR-T領(lǐng)域的負(fù)面影響。普遍認(rèn)為CAR-T細(xì)胞療法仍是當(dāng)下前景的腫瘤療法,該事件并不影響CAR-T產(chǎn)品市場(chǎng)化進(jìn)度,*個(gè)產(chǎn)品大概率在2017年上市。