不可否認(rèn)，革新性的科學(xué)壯舉總是在各種爭議中前行，無論數(shù)百年后回頭這些進(jìn)展是被人們贊賞還是詬病，在當(dāng)下，科學(xué)前進(jìn)總是不可阻擋的。

本月初，作為上個月秘密會議的延續(xù)，科學(xué)家們在Science雜志上公布了一項名為“人類基因組編寫計劃”（HGP-write）的新倡議，這是繼人類基因組計劃結(jié)束后又一項具有里程碑意義的基因組計劃。這25位科學(xué)家們希望今年能籌集到一億美元啟動該項目，目標(biāo)為十年內(nèi)合成一條完整的人類基因組。

這是個龐大而復(fù)雜的項目，涉及到合成人體基因組總共60億個遺傳密碼，目前，僅有小細(xì)菌基因組和面包酵母部分基因組被從頭合成。2014年，由紐約大學(xué)合成生物學(xué)家杰夫·伯克領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊報告稱，他們歷時7年，成功合成了*條擁有約27萬個堿基對并能正常工作的酵母染色體，這一成果被譽(yù)為合成生物學(xué)的新高峰。

而這項人類基因組編寫計劃的主要目標(biāo)是在10年內(nèi)把合成包括人類基因組在內(nèi)的大型基因組的成本降為現(xiàn)在的千分之一，同時研究基因組規(guī)模工程新技術(shù)及相關(guān)倫理框架。近期目標(biāo)是合成1%的人類基因組，并提出6個先導(dǎo)項目，包括構(gòu)建特定染色體或復(fù)雜癌癥基因型以更全面地模擬人類疾病、修改豬基因組以用于異種器官移植等。

這一項目的參與方主要為美國，其次包括英國，澳大利亞，德國，日本等。雖然針對人類基因組編寫計劃可能會帶來倫理、法律和社會方面的問題，但不可否認(rèn)，這是一項基因組研究的壯舉。

另一方面，本月月底，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）顧問委員會批準(zhǔn)了一項申請——利用CRISPR-Cas9強(qiáng)化依賴于患者T細(xì)胞（一種免疫細(xì)胞）的癌癥療法。

盡管其他形式的基因編輯已被用來治療人類疾病，但這項CRISPR試驗將取得新突破：一次改造3個基因，直到現(xiàn)在這都并非是容易做到的事情。這項研究引發(fā)人們關(guān)注的另一個原因是：科技企業(yè)家Sean Parker注資2.5億美元的Parker癌癥免疫治療研究所將資助這項研究。

這項CRISPR試驗室建立在賓夕法尼亞大學(xué)Carl June和其他研究人員開創(chuàng)性的研究工作之上，他們對一位癌癥患者自身的T細(xì)胞進(jìn)行了遺傳改造來治療白血病和其他癌癥。在這項CRISPR試驗中，由賓夕法尼亞大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的研究小組希望從患者處取得T細(xì)胞，利用一種無害的病毒賦予這些細(xì)胞一種NY-ESO-1受體（NY-ESO-1蛋白往往存在于某些腫瘤上，而大多數(shù)健康細(xì)胞則不表達(dá)這種蛋白）。隨后將改造的T細(xì)胞再度灌輸回患者體內(nèi)，如果一切順利的話，將會攻擊患者顯示NY-ESO-1的腫瘤。研究小組已在一項小型多發(fā)性骨髓瘤臨床試驗中測試了這一策略。然而，盡管大多數(shù)患者的腫瘤zui初縮小了，但導(dǎo)入的T細(xì)胞zui終變得不那么有效，并停止了增殖。

為了提高這些工程T細(xì)胞的持久力，研究小組希望利用CRISPR來破壞PD-1蛋白的編碼基因。這一蛋白定位于T細(xì)胞表面，幫助抑制免疫反應(yīng)后的細(xì)胞活性，而腫瘤找到了一些方法通過自身打開PD-1開關(guān)來躲避T細(xì)胞的攻擊（阻斷PD-1的藥物可消除這種免疫抑制，已證實是一種有前景的癌癥免疫療法）。

此外還有來自愛迪塔斯生物技術(shù)公司的研究人員表示，希望在2017年將CRISPR技術(shù)應(yīng)用于臨床，治療一種罕見的失明癥。

（深圳子科生物科技有限公司）